Células beta modificadas genéticamente producen insulina sin inmunosupresores
Un estudio publicado en The New England Journal of Medicine el 4 de agosto de 2025 explica un hito científico sin precedentes. Por primera vez, un paciente con diabetes tipo 1 recibió un trasplante de células beta pancreáticas de donante —modificadas genéticamente para evitar el rechazo— sin necesidad de medicamentos inmunosupresores. Durante al menos 12 semanas, estas células sobrevivieron, funcionaron y produjeron insulina con normalidad, sin provocar una respuesta del sistema inmunitario.
¿Cuál es el problema con los trasplantes hasta ahora?
Tradicionalmente, los trasplantes de células o tejidos ajenos requieren medicamentos que suprimen el sistema inmunitario (inmunosupresores). Estos pueden causar efectos secundarios importantes que afectan la salud del paciente a largo plazo.
Innovación: células “hipoinmunes” (HIP)
Para evitar esta barrera, los investigadores desarrollaron células beta pancreáticas modificadas mediante herramientas de edición genética (CRISPR-Cas12b) y virus lentiviral. Estas modificaciones desactivan los genes que codifican los antígenos HLA —marcadores que disparan el rechazo inmunitario— y añaden el gen CD47, que actúa como escudo contra células inmunitarias como macrófagos y células NK.
El paciente y el proceso experimental
Un hombre de 42 años, con 37 años conviviendo con diabetes tipo 1, participó en este estudio. Antes del trasplante, no producía insulina (C-péptido indetectable) y tenía un elevado nivel de HbA1c (10,9 %) pese a inyectarse insulina diariamente (32 U/día).
La fuente del trasplante fue un donante fallecido (grupo sanguíneo O–), del cual se aislaron las islotes pancreáticas. Estas se enviaron para su modificación genética y luego fueron trasplantadas en el músculo del brazo del paciente.
Resultados sorprendentes
Sin medicamentos inmunosupresores: El paciente no recibió ningún tratamiento para silenciar su sistema inmunitario. (PubMed, Gwern)
No se detectaron señales de rechazo: No hubo respuesta inmune contra las células trasplantadas durante las 12 semanas posteriores. (PubMed, Gwern)
Producción de insulina efectiva: Se detectaron niveles estables de C-péptido y respuesta adecuada a las comidas (prueba con bebida que simula una comida mixta). (Gwern)
Disminución del HbA1c: En 12 semanas, los niveles de hemoglobina glicosilada bajaron aproximadamente un 42 %, atribuible al mejor control mediante insulina externa ajustada. (Gwern)
Imagen médica confirma la supervivencia: Se identificaron señales en el sitio del trasplante mediante resonancia magnética (MRI) a las 4 y 8 semanas, lo que indica que las células permanecieron vivas. (Gwern)
Seguridad comprobada: Hubo cuatro eventos adversos leves, ninguno grave ni relacionado con el tratamiento. (PubMed, Gwern)
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